CRISPR基因修正技能被誉为“天主的手术刀”，供给了一种相对快速且简略的办法，完成对单个基因的准确删去、替换和修正。在生命科学和医药范畴，也是最为前沿和抢手的技能之一。
《新英格兰医学杂志》最新上线的一篇论文中，来自北京大学邓宏魁教授、307医院陈虎教授（7月24日不幸病逝）、北京佑安医院吴昊教授等团队一起报导了一项CRISPR技能运用的重要发展。
研讨团队运用CRISPR-Cas9技能修正造血干细胞和祖细胞，成功移植到一名27岁、一起患有艾滋病（感染HIV-1）和急性淋巴细胞白血病（ALL）的男性身上。患者此前已承受了抗逆转录病毒药物医治来操控HIV-1感染，一起承受了ALL规范化疗到达彻底缓解。患者移植4个月后，移植细胞到达彻底供体嵌合状况，并在19个月的随访期间持续坚持，患者的ALL一向处于彻底缓解状况，没有呈现任何可能与基因修正有关的副作用。
截图来历：New England Journal of Medicine官网
此次修正的是CCR5基因。CCR5基因在HIV侵略人体细胞中扮演着重要作用，而天然存在的一种CCR5基因骤变则有助于抗HIV。研讨显现，移植具有天然CCR5骤变的造血干细胞和祖细胞后，有望完成长时间铲除HIV-1。比方，闻名的“柏林患者”和“伦敦患者”都是承受CCR5骤变供体的干细胞移植后，完成了持续的HIV缓解。
不过，这次研讨中，供体的CC5基因并未骤变，而是额定经过了CRISPR的处理，基因修正后的细胞可以持续分解并保存CCR5修正作用。
在这个病例中，供体细胞在体内的转化份额还不高。检测显现，在19个月的随访期间，在患者体内淋巴细胞中，具有CCR5修正作用的细胞约占5.20%-8.28%，对HIV的医治作用还很有限。在随访期间，为了检测细胞对艾滋病毒仿制才能的影响程度，患者曾停用抗逆转录病毒药物，但一旦停药，患者体内的病毒载量会再次上升。因而，现在患者还在持续承受抗逆转录病毒药物医治艾滋病。
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尽管对艾滋病的医治作用还有待进一步探究，但重要的是，经修正的细胞在患者体内可以长时间存活，且开始验证了安全性，供给了新的医治期望。加州大学旧金山分校（UCSF）Satish Pillai博士指出，这项研讨的含义不只限于艾滋病范畴，关于CRISPR范畴是“向前迈出了一大步”，为基因修正技能在临床运用的远景带来了新的曙光。
参考资料（可上下滑动检查）
[1] Lei Xu, et al., (2019). CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia. N Engl J Med, 10.1056/NEJMoa1817426
[2] Good News, Bad News for CRISPR Gene Editing for HIV Cure. Retrieved Sep 12, 2019, from https:///hivaids/hivaids/82094
[3] CRISPR-Edited Cells That Block HIV Last Over a Year Without Side Effects, Study Shows. Retrieved Sep 12, 2019, from https:///chinese-scientists-transplanted-crispr-edited-blood-cells-into-a-hiv-patient
